Aktualnie prowadzone są badania nad nowatorską metodą leczenia AHC – AAV Project. Zaproponowana terapia genowa będzie polegała na wprowadzeniu funkcjonalnej kopii genu ATP1A3 do wirusa (wirusa związanego z adenowirusem lub AAV), który został pozbawiony szkodliwego ładunku i zdolności do reprodukcji. Wirus zostanie następnie wstrzyknięty do płynu mózgowo-rdzeniowego i przeniesie funkcjonalny gen do komórek w mózgu, które ulegają uszkodzeniu. Dostarczając dodatkowe funkcjonalne kopie genu, powinniśmy być w stanie uratować te komórki i trwale leczyć chorobę. Terapia genowa zakończyła się sukcesem w AHC w embrionach myszy, a teraz musimy udowodnić, że może ona ratować objawy u żywych myszy z AHC.
Nasze Stowarzyszenie bardzo pragnie dołożyć swoją cegiełkę do dalszych prac nad tą terapią, bo mamy nadzieję, że to szansa na lepsze życie dla chorych na AHC i ich rodzin.
Bardzo prosimy o wsparcie w formie darowizny. Każda, nawet najmniejsza pomoc, jest ważna!
Polskie Stowarzyszenie na Rzecz Osób z AHC ahc-pl
ul. Powstańców Śląskich 89/372
01-355 Warszawa
Bank PKO BP:
numer konta: 03 1020 1068 0000 1202 0225 6626
Dla przelewów zza granicy:
IBAN: PL03 1020 1068 0000 1202 0225 6626 BIC (SWIFT): BPKOPLPW